Τόμος 7 (1989) – Τεύχος 1 – Άρθρο 2- Επιθεώρηση Κλινικής Φαρμακολογίας και Φαρμακοκινητικής-Ελληνική Έκδοση – Volume 7 (1989) – Issue 1 – Article 2 – Epitheorese Klinikes Farmakologias και Farmakokinetikes-Greek Edition

Τίτλος – Title	Ορφανά φάρμακα: Σημασία και θέση στη σύγχρονη θεραπευτική Μodίcaments orphelins: Leur place en Therapeutique
Συγγραφέας – Author	P. LECHAT
Παραπομπή – Citation	ΦΑΡΜΑΚΟΝ-Τύπος: Επιθεώρηση Κλιν. Φαρμακολ. Φαρμακοκινητ. 7: 7-14 (1989) PHARMAKON-Press: Epitheorese Klin. Farmakol. Farmakokinet. 7: 7-14 (1989)
Ημερομηνία Δημοσιευσης – Publication Date	Ιανουάριος 1989 – January 1989
Γλώσσα Πλήρους Κειμένου – Full Text Language	Ελληνικά – Greek
Παραγγελία – Αγορά – Order – Buy	Ηλεκτρονική Μορφή: pdf (15 €) – Digital Type: pdf (15 €) pharmakonpress[at]pharmakonpress[.]gr
Λέξεις κλειδιά – Keywords
Λοιποί Όροι – Other Terms	Άρθρο Article
Περίληψη – Summary	Με τον όρο ορφανά φάρμακα αναφερόμαστε σε μια κατηγορία φαρμακευτικών προϊόντων δυνητικά δραστικών, τα οποία όμως δεν είναι στη διάθεση των γιατρών, γιατί η εκμετάλλευσή τους είναι οικονομικά λίγο ή καθόλου αποδοτική. Τα φάρμακα αυτά ανήκουν σε πολλές κατηγορίες οι σπουδαιότερες από τις οποίες είναι: (α) προϊόντα χρησιμοποιούμενα για τη θεραπευτική αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών, οι οποίες με τη σειρά τους χαρακτηρίζονται και αυτές σαν ορφανές (περίπτωση της χορείας του Huntington, της κυστικής ίνωσης, του συνδρόμου Prader-Willi), (β) φάρμακα τα οποία έχουν αποσυρθεί από την κυκλοφορία λόγω των σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών τους, για τα οποία, όμως, στη συνέχεια διαπιστώθηκε καινούργια φαρμακολογική δράση (περίπτωση χρήσης της θαλιδομίδης στη θεραπεία ορισμένων μορφών λέπρας και της νόσου του Behcet) ή αποτελούν το καλύτερο προϊόν για ορισμένους ασθενείς (περίπτωση ινδαλπίνης και νομιφαινσίνης και των ημι-ορφανών φαρμάκων όπως είναι τα αδιάλυτα άλατα του βισμουθίου), (γ) ειδικά αντίδοτα εξαιρετικών οξέων ενδοτοξικώσεων (περίπτωση των ανταγωνιστών της μορφίνης ναλοξόνη και ναλορφίνη, των αλάτων του CaDPTA και του LICAM-C για την αντιμετώπιση της ραδιοτοξικότητας του πλουτωνίου 239), (δ) προϊόντα που βοηθούν στη διάγνωση σπάνιων ή δύσκολα διαπιστούμενων νόσων (φαιντολαμίνη και φαιοχρωμοκύτωμα, κυανούν της ισοσουλφάνης και αδιαφανοποίηση λεμφαγγείων). Η μη οικονομική αποδοτικότητα των ορφανών φαρμάκων οφείλεται ουσιαστικά στον εξαιρετικά χαμηλό αριθμό των προβλεπόμενων ασθενών χρηστών σε σχέση με τα αυξημένα έξοδα έρευνας και ανάπτυξης που απαιτεί η εμπορευματοποίησή τους. Σ’ αυτό τον κύριο λόγο προστίθενται και άλλα εμπόδια: (a) το σύνδρομο «δεν ανακαλύφθηκε εδώ» που ισχύει για φάρμακα τα οποία ανακαλύφθηκαν σε πανεπιστήμια ή σε νοσοκομεία και που αντιμετωπίζονται δυσμενώς από τους ερευνητές της φαρμακευτικής βιομηχανίας (περίπτωση της πενικιλλαμίνης και της τριεντίνης), (β) η μη δυνατότητα προστασίας της δραστικής ουσίας με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας (περίπτωση του αμινοξέος χαρνιτίνη που δρα κατά της ισχαιμίας του μυοκαρδίου, της 4-αμινοπυρίνης αντίδοτου των κουμαρινο-μιμητικών ουσιών και της 3, 4-διαμινο-πυριδίνης που δρα ανακουφιστικά σε περιπτώσεις μυασθένειας), (γ) δυσκολίες στη σύνθεση του φαρμάκου, (δ) η αδυναμία να ικανοποιηθούν οι αυξημένες απαιτήσεις για κλινικές δοκιμές που επιβάλλουν οι αρμόδιες υπηρεσίες για τη χορήγηση αδείας κυκλοφορίας και (ε) η οικονομική αδυναμία πτωχών χωρών στις οποίες εντοπίζονται ορισμένες ασθένειες να προμηθευθούν αποτελεσματικά φάρμακα πάρα πολύ ακριβά (περίπτωση της σχιστοσωμίασης η οποία στην Αίγυπτο αντιμετωπίζεται ακόμη με οργανικά παράγωγα του αντιμονίου).
Αναφορές – References	Lechat, P.: Les medicaments orphelins: qui sont-ils et pourquoi ne trouvent-ils pas des parents adoptitst Therapie 42: 33 (1987) F.E. Karch (ed.): Orphan Drugs. p. 210, Marcel Dekker, Inc., Basel, 1982 Brewer, G.J.: The orphan drug/orphan disease problem: has it been solved? Pharm. Int. 12: 297 (1984) Krall, R.L.: The Antiepileptic Drug Development Program. In: Orphan Drugs (F.Ε. Karch, ed.), Marcel Dekker, Basel, 1982 Gerasimo, P., Duserre, C., Metivier, H.: Biological behavior of Pu administered to animals as Pu-standard LICAM (C) complex: Therapeutical attempts to decrease Pu kidney burden. Human Toxicol. 5: 309 (1986)

Online ISSN 1011-6575

Άρθρα Δημοσιευμένα σε αυτό το Περιοδικό Καταχωρούνται στα:

Chemical Abstracts

Elsevier’s Bibliographic Databases: Scopus, EMBASE, EMBiology, Elsevier BIOBASE
SCImago Journal and Country Rank Factor

Articles published in this Journal are Indexed or Abstracted in:
• Chemical Abstracts
• Elsevier’s Bibliographic Databases: Scopus, EMBASE, EMBiology, Elsevier BIOBASE
SCImago Journal and Country Rank Factor

Τι είναι η Επιθεώρηση Κλινικής Φαρμακολογίας και Φαρμακοκινητικής-Ελληνική Έκδοση-Οδηγίες προς τους Συγγραφείς
What is Epitheorese Klinikes Farmakologias και Farmakokinetikes-Greek Edition-Instrunctions to Authors

Άρθρα Δημοσιευμένα στην Επιθεώρηση Κλινικής Φαρμακολογίας και Φαρμακοκινητικής-Ελληνική Έκδοση
Articles Published in Epitheorese Klinikes Farmakologias και Farmakokinetikes-Greek Edition

Συντακτικη Επιτροπή-Editorial Board

ΕΤΗΣΙΑ ΣΥΝΔΡΟΜΗ 1989 – ANNUAL SUBSCRIPTION 1989
Γλώσσα Πλήρους Κειμένου – Full Text Language	Ελληνικά – Greek
Παραγγελία – Αγορά – Order – Buy	Ηλεκτρονική Μορφή: pdf (70 €) – Digital Type: pdf (70 €)pharmakonpress[at]pharmakonpress[.]gr
	Έντυπη Μορφή (70 € + έξοδα αποστολής) Printed Type (70 € + shipping)pharmakonpress[at]pharmakonpress[.]gr